Spark y Pfizer lanzan una nueva terapia génica que podría mejorar la hemofilia

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Madrid
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22 dic 2017 - 11:00 h
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Spark Therapeutics y Pfizer anuncian los datos preliminares de un ensayo clínico fase 1/2 realizado con una terapia génica para la hemofilia Bpp. La tasa anual de sangrado (TSA) en los 10 participantes en el ensayo disminuyó un 97 por ciento después de la administración de SPK-9001, mientras que el uso total de concentrados de factor IX se redujo en un 99por ciento, que equivale a una reducción en 1,95 millones de unidades internacionales (UI) durante el periodo de seguimiento acumulado de 492 semanas.

Lo publica la revista New England Journal of Medicine con datos de un ensayo clínico fase 1/2 que se está llevando a cabo con SPK-9001, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la hemofilia B. Tras un periodo de seguimiento acumulado de 492 semanas de observación de los primeros 10 participantes varones adultos, el nivel de actividad medio del factor IX fue del 34 por ciento del normal tras una administración única de SPK-9001. “Las personas con hemofilia B necesitan estar sometidas a vigilancia durante toda la vida y recibir infusiones periódicas de concentrados de factor IX para prevenir sangrados espontáneos potencialmente mortales y proteger las articulaciones” ha declarado Katherine High, presidenta y directora de I+D de Spark Therapeutics y co-autora del artículo. En este ensayo clínico abierto, no aleatorizado y multicéntrico de fase 1/2 no se observaron acontecimientos adversos graves durante o después de la infusión de SPK-9001.

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