El uso de fármacos fuera de indicación necesita apoyo, regulación y explotar el ‘Real World Data’

STAMP analiza en estudios de caso las barreras y oportunidades para impulsar el uso de medicamentos off label
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Bruselas
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19 ene 2018 - 14:30 h
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Identificar nuevos usos para fármacos que y productos ya aprobados puede no sonar tan innovador y atractivo como ‘empezar de cero’, sin embargo puede resultar un proceso más ágil, menos costoso y que deriva en beneficios muy reales para los pacientes europeos. Ahora bien, las barreras y desafíos para facilitar el reposicionamiento de fármacos llevan tiempo siendo analizados por grupo de trabajo de la Comisión Europea para mejorar el acceso temprano y seguro a los medicamentos en Europa (STAMP). De hecho, éste fue uno de los temas estrella de la última reunión, donde se dieron conocer los resultados del análisis de estudios de caso realizado por un grupo —con Reino Unido al frente—, sobre la experiencia en el uso de fármacos fuera de su indicación aprobada.

Entre las barreras destacan la falta de implicación de la industria o de información pública, también falta un marco regulatorio que reconozca los desafíos que enfrentan los investigadores no industriales. Por otro lado, el análisis revela que hay ventajas potenciales del acceso a datos del mundo real (Real World Data) aún por explotar.

Sobre el interés de la industria, el análisis concluye que los incentivos existentes pueden ser insuficientes para estimular el interés comercial en proyectos de reposicionamiento de fármacos. Incluso si hay datos que respaldarían una nueva indicación, los desarrolladores ajenos a la industria se plantean cómo proceder al registro si no son el fabricante. Ante esto, destacan la falta de experiencia normativa y los recursos que hay que destinar para presentar una solicitud. Por lo tanto, si un titular de autorización de comercialización no tiene un interés particular en el camino hacia el reposicionamiento, los reguladores no pueden considerar y aprobar formalmente una nueva indicación, y el programa de desarrollo clínico general puede ser más costoso y más largo de lo que supondría de colaborar con la industria.

Para los desarrolladores de medicamentos no comerciales, el desafío está en la obtención de todos los datos históricos importantes. Concretamente los aspectos no clínicos del dossier del fármaco y los datos que respalden la determinación de la dosis. La falta de acceso a los datos genera la necesidad potencial de replicar costosas pruebas e incluso estudios clínicos, lo que aumenta los costes y amplía los plazos para la investigación de la posible nueva indicación terapéutica.

La inexistencia de un marco regulatorio adecuado es otra de las carencias de cara a los investigadores de fuera de la industria. Estos necesitan asesoramiento en las fases iniciales para asegurarse que los ensayos cumplen con los requisitos legales. Así, aunque las autoridades asesoran a las pymes y les ofrecen exenciones de tarifas, no sucede lo mismo en el sector sin ánimo de lucro.

Según STAMP, los centros de innovación parecen centrarse principalmente en nuevos fármacos innovadores y no siempre en formas innovadoras de utilizar principios activos o fármacos más antiguos. Por ello, inciden en que es necesario más apoyo y asesoramiento a organizaciones e individuos que quieran utilizar fármacos fuera de indicación. Eso sí, siempre que se haya demostrado el valor del tratamiento para las afecciones identificadas. Los ensayos clínicos que investigan nuevos usos de fármacos no suelen ser comerciales, por ello sería necesario que haya nuevas formas de solicitar la extensión de patentes por parte de terceros.

Algunas organizaciones sin ánimo de lucro tienen acceso potencial a amplios conjuntos de datos generados en registros del “mundo real”. No está claro cómo las autoridades y otros podrían usar esta información, un recurso sin explotar y valioso. STAMP cree necesario un marco formal para llevar estos datos a la arena de desarrollo de fármacos, o al entorno normativo, con o sin un titular de autorización de comercialización identificado, para respaldar el uso adecuado de los productos.

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