El tratamiento del mieloma y el uso de células T CAR, puntos fuertes de ASH

La edición genética suscita expectativas en el Congreso de la Sociedad Americana de Hematología
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Madrid
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08 dic 2017 - 08:00 h
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El 59º Congreso de la Sociedad Americana de Hematología 2017 (ASH) presenta en Atlanta los últimos avances en el abordaje de las enfermedades hematológicas.

GACETA MÉDICA analiza las líneas principales que se tratarán en este encuentro, que al cierre de esta edición aún no se ha celebrado.

“El tratamiento del mieloma múltiple es uno de los puntos fuertes de este Congreso”, explica a GM Ramón García Sanz, Hematólogo en Hospital Universitario de Salamanca.

Se van a dar a conocer importantes resultados de la mano del Grupo Español de Mieloma (Gem-Pethema) en el abordaje de esta enfermedad. Por un lado, se van a mostrar nuevos datos que avalan el tratamiento precoz del mieloma asintomático de alto riesgo y, por otro, se confirmará la utilidad de la detección de la enfermedad mínima residual como indicador clave en el seguimiento de estos pacientes.

El hematólogo del H.U de Salamanca también destaca una comunicación oral en la plenaria sobre el tratamiento del linfoma de Hodking “con brentuximab vedotin en primera línea. Supone un nuevo paradigma en un tratamiento que lleva 40 años sin cambiar y es algo que probablemente acabe cambiando el estándar de los pacientes con esta enfermedad”, subraya el especialista.

Tras haberse confirmado la eficacia del uso de células T CAR en el abordaje de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B y de los linfomas de células B, se podrían conocer algunos resultados preliminares en el tratamiento de otros cánceres hematológicos.

Edición genética

La edición genética mediante la técnica CRISPR genera grandes expectativas.

“También se espera que se presenten los resultados consolidados de la terapia génica en drepanocitosis, talasemia y hemofilia que poco a poco van mejorando sus resultados con nuevas técnicas como CRISPR/Cas9”, continúa Ramón García Sanz. “Para el desarrollo de los CARS hasta ahora se hacía con el antivirus y en el futuro se va a hacer con toda seguridad con este sistema enzimático (la utilización de CRISPR/Cas9) y que es muy curioso porque es el sistema inmune de las bacterias y en vez de utilizarlo para defenderse de los virus pues en este caso lo que hacemos es usarlo para introducir y sacar ADN a voluntad de las células”, añade el hematólogo.

Según Sanz, hacerlo actualmente con un virus lo convertía en un tratamiento complejo, con poco rendimiento e incluso peligroso.Y ahora con CRISPR/Cas9 se espera que no existan tantos problemas y se empiecen a ver resultados como en las CARS”, resalta.

Por otro lado, el hematólogo puntualiza que “otro aspecto donde se espera ver resultados importantes para esta terapia génica es con las enfermedades congénitas: Básicamente la talasemia y hemofilia y en otras enfermedades de característica genética como son las insuficiencias medulares”.

En lo referente a los aspectos clínicos también despuntan otras novedades importantes, como las terapias dirigidas y esquemas libres de quimioterapia; la reducción de complicaciones en los trasplantes de médula ósea; los tratamientos de vida media prolongada en el abordaje de la hemofilia; la terapia génica y su aplicación en el tratamiento de la drepanocitosis; la medicina de precisión en Hematología; y el uso del Big Data en el estudio de los tumores hematológicos.

La aplicación de las nuevas técnicas de secuenciación masiva en la práctica clínica y las investigaciones centradas en la seguridad transfusional son otras dos novedades destacadas en el ámbito del laboratorio.

Grandes retos

En palabras de Ramón García Sanz el gran reto en el abordaje de las enfermedades hematológicas es mantener los resultados obtenidos.

“Básicamente ver que de verdad somos capaces de mantenerlo porque por ejemplo en hemofilia cuando se han utilizado tratamientos de terapia génica el mayor reto era conseguir que esos niveles mínimos por encima de 5 por ciento (que son suficientes para que no se produzcan sangrados) perduren a lo largo del tiempo”. El año pasado se presentaron resultados que conseguían mantener en el tratamiento pero de 3 a 6 meses “y tenemos que ver un año después si se han mantenido”, explica el hematólogo.

“Hemos mejorado en todos los aspectos en hematología, hemos mejorado en leucemia aguda linfoblástica (LLA), hemos mejorado en linfoma y en mieloma”, asegura García Sánz que sin embargo también reconoce “que no hemos mejorado casi nada en leucemia mieloblástica aguda (LMA) y en síndrome mielodisplásico y ahí es el reto fundamental. Mejorar el pronóstico de estos pacientes es en este momento nuestro mayor desafío”, así como mejorar los resultados del trasplante alogénico de medula ósea para infecciones agudas, concluye el especialista en hematología.

Tras confirmarse la eficacia de las células T-CAR se podrán conocer resultados en otros cánceres hematológicos

Mantener los buenos resultados en el abordaje de las estas enfermedades es uno de los grandes retos

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